2021年12月醫藥行業法規總結

一、公告發布

市場監管總局關于加強標準物質建設和管理的指導意見

標準物質是計量體系的重要組成部分，是化學、生物等專業領域統一量值、開展量值傳遞溯源的主要載體，也是國家重要戰略資源，發揮著“測量砝碼”的重要作用。為進一步加強標準物質建設和管理，提升標準物質供給質量和效益，夯實高質量發展的測量基礎，現提出以下意見。

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國家藥監局藥審中心關于發布《抗新冠病毒化學藥物非臨床藥效學研究與評價技術指導原則（試行）》《抗新冠病毒肺炎炎癥藥物非臨床藥效學研究與評價技術指導原則（試行）》《新型冠狀病毒中和抗體類藥物非臨床研究技術指導原則（試行）》的通告（2021年第51號）

鑒于國內國際新冠疫情的發生發展及臨床治療需求，抗新冠病毒化學藥物、治療新冠病毒肺炎炎癥藥物和新冠病毒中和抗體類藥物成為抗疫藥物研發和審評審批的重點。為指導藥物研發，藥審中心組織制定了《抗新冠病毒化學藥物非臨床藥效學研究與評價技術指導原則（試行）》《抗新冠病毒肺炎炎癥藥物非臨床藥效學研究與評價技術指導原則（試行）》《新型冠狀病毒中和抗體類藥物非臨床研究技術指導原則（試行）》。根據《國家藥監局綜合司關于印發藥品技術指導原則發布程序的通知》（藥監綜藥管〔2020〕9號）要求，經國家藥品監督管理局審查同意，現予發布，自發布之日起施行。

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國家藥監局藥審中心關于發布《體重控制藥物臨床試驗技術指導原則》的通告（2021年第52號）

近年來，我國超重和肥胖患者數量顯著增加，對于超重和肥胖患者的體重控制成為迫切的臨床需求。為鼓勵和推動體重控制藥物研發，規范臨床研究設計和相關技術要求，藥審中心組織制定了《體重控制藥物臨床試驗技術指導原則》。根據《國家藥監局綜合司關于印發藥品技術指導原則發布程序的通知》（藥監綜藥管〔2020〕9號）要求，經國家藥品監督管理局審查同意，現予發布，自發布之日起施行。

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國家藥監局藥審中心關于發布《基因治療產品非臨床研究與評價技術指導原則（試行）》《基因修飾細胞治療產品非臨床研究技術指導原則（試行）》的通告（2021年第49號）

為規范國內基因治療產品非臨床研究與評價，引導行業健康發展，提高企業研發效率，在國家藥品監督管理局的部署下，藥審中心組織制定了《基因治療產品非臨床研究與評價技術指導原則（試行）》、《基因修飾細胞治療產品非臨床研究技術指導原則（試行）》。根據《國家藥監局綜合司關于印發藥品技術指導原則發布程序的通知》（藥監綜藥管〔2020〕9號）要求，經國家藥品監督管理局審查同意，現予發布，自發布之日起施行。

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國家藥監局藥審中心關于發布《基因治療產品長期隨訪臨床研究技術指導原則（試行）》的通告（2021年第50號）

為指導和規范基因治療類藥物臨床試驗，提供可參考的技術規范，在國家藥品監督管理局的部署下，藥審中心組織制定了《基因治療產品長期隨訪臨床研究技術指導原則（試行）》。根據《國家藥監局綜合司關于印發藥品技術指導原則發布程序的通知》（藥監綜藥管〔2020〕9號）要求，經國家藥品監督管理局審查同意，現予發布，自發布之日起施行。

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國家藥監局應急批準騰盛華創醫藥技術（北京）有限公司新冠病毒中和抗體聯合治療藥物安巴韋單抗注射液（BRII-196）及羅米司韋單抗注射液（BRII-198）注冊申請

12月8日，國家藥品監督管理局應急批準騰盛華創醫藥技術（北京）有限公司新冠病毒中和抗體聯合治療藥物安巴韋單抗注射液（BRII-196）及羅米司韋單抗注射液（BRII-198）注冊申請。這是我國首家獲批的自主知識產權新冠病毒中和抗體聯合治療藥物。

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"十四五"國家藥品安全及促進高質量發展規劃

為保障藥品安全，促進藥品高質量發展，推進藥品監管體系和監管能力現代化，保護和促進公眾健康，根據《中華人民共和國國民經濟和社會發展第十四個五年規劃和2035年遠景目標綱要》，制定本規劃。

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國家藥監局藥審中心關于發布《藥品注冊核查檢驗啟動工作程序（試行）》的通告（2021年第54號）

為落實《藥品注冊管理辦法》（國家市場監督管理總局令第27號）相關要求，規范藥品注冊核查檢驗啟動工作，藥審中心組織制定了《藥品注冊核查檢驗啟動工作程序（試行）》,廣泛征求了業界以及相關司局、核查中心、中檢院等單位意見，經國家藥品監督管理局審查同意，現予發布，自2022年1月1日起實施。

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國家藥品監督管理局食品藥品審核查驗中心關于發布《藥品注冊核查工作程序（試行）》等5個文件的通告（2021年第30號）

按照《藥品注冊管理辦法》規定，為明確藥品注冊核查實施的原則、程序、時限和要求，規范藥品注冊生產現場核查和上市前藥品生產質量管理規范檢查銜接工作，國家藥品監督管理局食品藥品審核查驗中心組織制定了《藥品注冊核查工作程序（試行）》，《藥品注冊核查要點與判定原則（藥理毒理學研究）（試行）》《藥品注冊核查要點與判定原則（藥物臨床試驗）（試行）》及《藥品注冊核查要點與判定原則（藥學研制和生產現場）（試行）》，《藥品注冊生產現場核查和上市前藥品生產質量管理規范檢查銜接工作程序（試行）》，經國家藥品監督管理局同意，現予發布，自2022年1月1日起施行。

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國家藥監局藥審中心關于發布《創新藥臨床藥理學研究技術指導原則》的通告（2021年第55號）

隨著國內創新藥研發的日益增多，為引導新藥研發企業充分理解創新藥臨床藥理學研究內容，進一步指導創新藥臨床藥理學研究和評價，藥審中心組織制定了《創新藥臨床藥理學研究技術指導原則》。

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國家藥監局關于適用《Q3C（R8）：雜質：殘留溶劑》國際人用藥品注冊技術協調會指導原則的公告（2021年第152號）

為推動藥品注冊技術標準與國際接軌，經研究，國家藥品監督管理局決定適用《Q3C（R8）：雜質：殘留溶劑》國際人用藥品注冊技術協調會（ICH）指導原則。現就有關事項公告。

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國家藥監局藥審中心關于發布《藥物臨床研究有效性綜合分析指導原則（試行）》的通告（2021年第59號）

為指導申辦者按照ICH M4E（R2）通用技術文檔（CTD）模塊5第5.3.5.3節的要求對藥物臨床研究進行有效性綜合分析，以盡可能全面系統地展現藥物的有效性特征，藥審中心組織制定了《藥物臨床研究有效性綜合分析指導原則（試行）》。根據《國家藥監局綜合司關于印發藥品技術指導原則發布程序的通知》（藥監綜藥管〔2020〕9號）要求，經國家藥品監督管理局審查同意，現予發布，自發布之日起施行。

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國家藥監局藥審中心關于發布《化學藥創新藥臨床單次和多次給藥劑量遞增藥代動力學研究技術指導原則》的通告（2021年第58號）

臨床單次和多次給藥劑量遞增藥代動力學研究是創新藥早期臨床研究的重要內容，為支持藥物臨床安全有效劑量探索、確定給藥方案等提供重要依據。原國家食品藥品監督管理局于2005年發布的《化學藥物臨床藥代動力學研究技術指導原則》涉及相關內容，但距今已有16年，為滿足當前創新藥研發的需要，藥審中心組織制定了《化學藥創新藥臨床單次和多次給藥劑量遞增藥代動力學研究技術指導原則》。

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國家藥監局藥審中心關于發布《抗腫瘤藥首次人體試驗擴展隊列研究技術指導原則（試行）》的通告（2021年第57號）

近些年抗腫瘤新藥研發中有時會在傳統首次人體試驗之后（或當中）融合擴展隊列研究，該研究具有快速招募和獲得信息不斷變化等特點，為提示研發者此類研究設計和實施過程中的風險和挑戰以及風險管理等問題，藥審中心組織制定了《抗腫瘤藥首次人體試驗擴展隊列研究技術指導原則（試行）》。

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國家藥監局藥審中心關于發布《晚期結直腸癌新藥臨床試驗設計指導原則》的通告（2021年第56號）

晚期結直腸癌是抗腫瘤新藥研發的熱點領域，伴隨新藥研發進展，晚期結直腸癌患者的生存時間不斷延長，對臨床試驗設計和終點選擇帶來了挑戰。為給業界人員在臨床研發路徑和臨床試驗設計方面提供參考，提高臨床研發效率，在國家藥品監督管理局的部署下，藥審中心組織制定了《晚期結直腸癌新藥臨床試驗設計指導原則》。根據《國家藥監局綜合司關于印發藥品技術指導原則發布程序的通知》（藥監綜藥管〔2020〕9號）要求，經國家藥品監督管理局審查同意，現予發布，自發布之日起施行。

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二、征求意見稿

國家藥品監督管理局藥品審評中心關于公開征求《靜脈麻醉藥的臨床評價技術指導原則》意見的通知
國家藥監局藥審中心關于發布《生物標志物在抗腫瘤藥物臨床研發中應用的技術指導原則》的通告（2021年第53號）
國家藥品監督管理局藥品審評中心關于公開征求《晚期前列腺癌臨床試驗終點技術指導原則（征求意見稿）》意見的通知
國家藥監局綜合司公開征求《藥物警戒檢查指導原則（征求意見稿）》意見
國家藥典委員會關于征求三乙醇胺等8個擬收載入《中國藥典》的藥用輔料標準意見的通知
國家藥品監督管理局關于公開征求ICH指導原則《Q9（R1）：質量風險管理》意見的通知
ICH工作辦公室關于公開征求ICH指導原則《M7（R2）：評估和控制藥物中的DNA活性（致突變）雜質以限制潛在的致癌風險》意見的通知
國家藥品監督管理局藥品審評中心關于公開征求《化學仿制藥參比制劑目錄（第五十三批）》（征求意見稿）意見的通知

三、其他

國家2021版醫保目錄出爐！談判藥品平均降價61.71%科學技術獎揭曉，醫藥醫療類30余個獲獎

據國家醫療保障局網站3日消息，按照黨中央、國務院決策部署，國家醫保局會同人力資源社會保障部等部門組織開展了2021年國家醫保藥品目錄調整工作，現已順利結束。本次調整，共計對117個藥品進行了談判，談判成功94個，總體成功率80.34%。其中，目錄外85個獨家藥品談成67個，成功率78.82%，平均降價61.71%。11種藥品被調出目錄。

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國家醫保局：逐步將醫保目錄內更多藥品的支付范圍恢復至藥品說明書

醫保藥品支付范圍受限的情況將逐步改善。日前，記者從國家醫保局獲悉，2021年國家醫保藥品目錄調整工作中談判成功的94個藥品，支付范圍全部與說明書一致。對于目錄內原有支付限定的其他藥品，國家醫保局通過開展醫保支付標準試點，將納入試點藥品支付范圍同步恢復至藥品說明書，目前已有30種藥品被納入試點范圍。國家醫保局表示，將根據試點進展情況，逐步將目錄內更多藥品的支付范圍恢復至藥品說明書。

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2021年美國FDA新藥獲批上市盤點

中國食品藥品網訊"孤兒藥""突破性療法"、快速通道、優先審評等詞語反復出現在FDA的新藥獲批文件中，成為2021年FDA批準的新藥中的焦點。截至11月30日，美國FDA共批準58個新藥，包括小分子藥物38個，生物制品15個，CAR-T細胞療法2個，基因療法2個，酶替代療法1個。在58個新藥中，20余個新藥被指定為孤兒藥，10余個新藥被授予突破性療法資格，還有多個新藥通過優先審評獲批上市。

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2021年Q3中國零售藥店市場規模2022億元，增速放緩

2021年第三季度，全國零售藥店市場規模（零售藥店采購金額）為2022億元人民幣（數據來源：IQVIA PharmaTrendTM 2021年第三季度全國地級市零售藥店數據），零售市場增速放緩，MAT（滾動全年數據：指定時間節點往前追溯12個月的數據總和，此處指2020年第四季度到2021年第三季度的銷售額。）同比增長率為0.3%，比上一季度下降了0.6個百分點。

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